【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】FDA快速通道資格認(rèn)定旨在加速治療嚴(yán)重疾病且滿足未滿足醫(yī)療需求的藥物開(kāi)發(fā)與審評(píng)，近日，康寧杰瑞、軒竹生物、健達(dá)九州、華東醫(yī)藥等國(guó)內(nèi)多家藥企公告，創(chuàng)新藥獲授美國(guó)FDA快速通道資格認(rèn)定。
 

　　其中康寧杰瑞宣布，公司自主研發(fā)的HER2雙特異性抗體偶聯(lián)藥物(ADC)JSKN003，已獲得美國(guó)FDA授予快速通道資格(FTD)，用于治療不限HER2表達(dá)水平的晚期或轉(zhuǎn)移性鉑耐藥復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、原發(fā)性腹膜癌或輸卵管癌(PROC)。這是JSKN003繼今年分別在PROC和結(jié)直腸癌適應(yīng)癥上獲中國(guó)NMPA納入突破性治療品種，及在胃癌/胃食管結(jié)合部癌上獲FDA孤兒藥資格后，再次獲得國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的加速審評(píng)認(rèn)可。
 

　　據(jù)悉，JSKN003本次獲得FDA快速通道資格，是基于其具有潛力的臨床數(shù)據(jù)。在2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上公布的澳大利亞1期臨床研究(JSKN003-101,NCT05494918)和中國(guó)1/2期臨床研究(JSKN003-102,NCT05744427)匯總分析數(shù)據(jù)顯示：截至2025年2月28日，共入組46例鉑耐藥卵巢癌患者，包括21例HER2 IHC 0的患者(45.7%)及18例HER2 IHC 1+、2+和3+的患者(39.1%)。46例患者的總體ORR為63.0%，mPFS為7.7個(gè)月；在HER2 IHC 1+、2+及3+的患者中，ORR為72.2%，mPFS為9.4個(gè)月。數(shù)據(jù)表明，JSKN003治療鉑耐藥卵巢癌顯示出穩(wěn)健的PFS獲益，且不同HER2表達(dá)中均觀察到療效。
 

　　目前JSKN003正在中國(guó)開(kāi)展治療鉑耐藥卵巢癌的3期臨床研究，并在美國(guó)獲準(zhǔn)開(kāi)展2期臨床研究。此次獲得FDA快速通道資格，將進(jìn)一步推動(dòng)JSKN003的臨床開(kāi)發(fā)與審評(píng)進(jìn)程，為全球面臨治療困境的鉑耐藥卵巢癌患者帶來(lái)新的希望。
 

　　軒竹生物宣布，集團(tuán)從臨床階段腫瘤公司Akamis授權(quán)引進(jìn)的產(chǎn)品NG-350A獲得FDA授予快速通道資格，用于治療錯(cuò)配修復(fù)功能完整(pMMR)的局部晚期直腸癌(LARC)。集團(tuán)擁有NG-350A產(chǎn)品的大中華區(qū)開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
 

　　資料顯示，NG-350A是一種靜脈給藥的溶瘤免疫療法，基于Akamis專有的T-SIGn平臺(tái)開(kāi)發(fā)，可在腫瘤組織內(nèi)表達(dá)具有CD40激動(dòng)作用的單克隆抗體，激活抗原呈遞細(xì)胞(APCs)，招募T細(xì)胞并引發(fā)強(qiáng)效抗腫瘤免疫反應(yīng)。該產(chǎn)品已在FORTITUDE(單藥)和FORTIFY(聯(lián)合帕博利珠單抗)研究中評(píng)估其安全性、耐受性及初步療效，表現(xiàn)出良好的安全性和腫瘤選擇性遞送證據(jù)。目前，NG-350A正在Ib期FORTRESS臨床研究(NCT06459869)中與放化療聯(lián)合用于治療伴復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)或寡轉(zhuǎn)移的pMMR局部晚期直腸癌成人患者。
 

　　華東醫(yī)藥參股公司德國(guó)Heidelberg Pharma AG對(duì)外宣布，其鵝膏蕈堿(Amanitin)ADC候選藥物HDP-101(國(guó)際非專有藥品名INN：pamlectabart tismanitin)已獲得FDA授予的快速通道認(rèn)定。
 

　　資料顯示，DP-101(HDM2027)是一種新型ADC(Antibody-DrugConjugates，抗體偶聯(lián)藥物)藥物，由人源化抗BCMA抗體與蘑菇毒素α-鵝膏蕈堿肽衍生物偶聯(lián)而成。HDP-101通過(guò)特異性與漿細(xì)胞(Plasma cell, PC)的BCMA蛋白結(jié)合并內(nèi)化的方式，殺死漿細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)細(xì)胞毒性有效載荷的轉(zhuǎn)運(yùn)。此項(xiàng)認(rèn)定是基于HDP-101正在進(jìn)行的I/IIa期研究的非臨床數(shù)據(jù)及臨床數(shù)據(jù)的支持。
 

　　此外，健達(dá)九州自主研發(fā)的基因治療藥物GA001注射液，也獲FDA授予快速通道資格，用于治療由視網(wǎng)膜色素變性(RP)導(dǎo)致的晚期盲癥。該資格的獲得將有助于加速藥物的臨床試驗(yàn)與上市注冊(cè)進(jìn)程，顯著縮短其上市周期。
 

　　資料顯示，GA001注射液是公司自主研發(fā)的一款針對(duì)失明患者的基因治療新藥。其核心技術(shù)為健達(dá)九州團(tuán)隊(duì)研究發(fā)現(xiàn)的一種高靈敏度新型光敏蛋白。該藥物通過(guò)腺相關(guān)病毒載體將編碼新型光敏蛋白的基因遞送至視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，以恢復(fù)其感光功能，最終幫助患者恢復(fù)視力。該產(chǎn)品在北京天壇醫(yī)院開(kāi)展的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)已于2024年1月完成頭例受試者入組及給藥。截至目前，該研究已取得階段性成果。
 

　　這批藥物的集中突破并非偶然，從技術(shù)路徑看，ADC 藥物的雙抗偶聯(lián)、溶瘤療法的靶向遞送、基因治療的蛋白創(chuàng)新，體現(xiàn)了中國(guó)藥企的創(chuàng)新的轉(zhuǎn)型。數(shù)據(jù)顯示，獲得 FTD 的藥物上市后5年銷(xiāo)售額比普通藥物高 3.8 倍，這種國(guó)際化布局既提升了藥物可及性，也將為這些企業(yè)創(chuàng)造了商業(yè)價(jià)值。?
 

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